Az FDA szakértői egyhangú jóváhagyást nyújtanak a vakság úttörő génterápiájáért

Az FDA felülvizsgálja egy új génterápiás megközelítést a vakság egy formájának kezelésére.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség / Flickr

Az FDA szakértői egyhangú jóváhagyást nyújtanak a vakság úttörő génterápiájáért

John Carroll, a EndOints NewsOct. 2017. január 13, 11:25

A Spark Therapeutics úttörő AAV génterápiája óriási lépést tett az FDA jóváhagyása felé tegnap, amikor egy külső szakértői testület felajánlotta támogatását ennek a játékot megváltoztató kezelésnek a piacra juttatására, miután átnézte az adatokat és meghallotta a súlyos látványosság néhány részét - károsodott betegek, akiknek életét ez a terápia átalakította.

A szavazás 16-tól 0-ig terjed, támogatva a gyógyszer haszon-kockázati profilját, támogatva a voretigén neparvovec ügynökség által a Cellular, szöveti és génterápiákkal foglalkozó tanácsadó bizottság általi megalapozott okát, és az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Igazgatóságának kényszerítő okát adva kövesse a vektorral szállított génterápia történelmi első amerikai jóváhagyását.

A génterápia sokkal fényesebbé tette a világomat - mondta egy fiatal beteg, aki elmesélte, hogyan látta először a holdot, éjjel kimenni, arckifejezéseket nézni, és alapvetően élni az életét normálabban, ahelyett, hogy vakságot várna az átvételre. És Christian Guardino beszélt arról, hogy a kezelés négy évvel ezelőtt megmentette látását, egy olyan időszakot, amikor a sötétség már be is záródhatott.

Ez nem volt csodaszer. Amint az ügynökség belső áttekintése világossá tette, a voretigen neparvovec (vagy Luxturna), amely egy adeno-asszociált vírusvektort használ, javította a látást az elsődleges végponthoz mért fényszintek felhasználásával, de messze elmaradt a gyógyulásnak retina disztrófia, amelyet genetikai RPE65 mutációk váltottak ki. A látás javulását korlátozza az életképes retinális sejtek száma is, amelyeket elhagytak a kezelés idején, a kutatók szerint.

A testület szakértőinek kérdései merültek fel a szemterápia tartósságával, annak lehetőségével kapcsolatban, hogy a pácienseknek többszörös kezelésre lesz szükségük a látásnövekedés megőrzése érdekében, a megfelelő életkorhoz, és egy teljesen új végpont használatához az elsődleges cél elérésekor, amikor a normál látásélesség Az eredmények messze elmaradtak a statisztikai szignifikancia céljától.

A szakértőket azonban úgy tűnt, hogy általában lenyűgözték az eredmények, néhány fenntartással a végpontra vonatkozóan, és sokan nyitottak voltak a nagyon fiatal betegek kezelésére. Spark azt javasolja, hogy a 3 éves vagy annál idősebbek legyenek, és Jeff Marrazzo vezérigazgató elmondta, hogy érdekli az ösztönzése, amelyet hallott, hogy bizonyos esetekben még fiatalabb lesz.

Noha a hivatalos jóváhagyás nem garantált, zavaros lenne, ha az ügynökség figyelmen kívül hagyná a testületet és a betegek listáját, akik felhívták a figyelmet arról, hogy képesek játszani, tanulni és részt venni olyan napi tevékenységekben, amelyek egész életük alatt megtagadták őket. A jóváhagyás itt valószínűleg az első a sok közül, mivel a játékosok egy csoportja előrehalad olyan kezeléseket, amelyek jóindulatú vírust használnak, hogy egy korrekciós gént vezessenek be a betegségek széles skálájának rögzítésére.

Valójában összeállt egy csomó pont háromszögelésével - mondta Marrazzo, miután a mérföldkőnek tartott szavazás megtörtént, nemcsak a betegek bizonyságát, hanem az orvosokat is hivatkozva, akik ott voltak, hogy támogassák az alkalmazást.

A Marrazzo még nem kínál árat, és mindaddig, amíg a jóváhagyás meg nem jön. De nem lesz olcsó. Az egyszeri költségek becslése gyakran a génterápia 1 millió dollárje körül mozog. A vezérigazgató, aki nyilvánvalóan sokat gondolkodott rajta, azt mondja, hogy a hozzáférés biztosításának egyértelmű útja a jelenlegi biztosítási szabályok szerint egy egyszeri díjat jelent. Nehéz alternatív modellt ajánlani - tette hozzá, figyelembe véve a hordozhatóság kérdéseit és a fizetési modelleket, amelyek az emberek manapság a biztosítási fedezetükben vannak, de érdekli annak feltárása és látni, hogy mi változhat hogy ez megtörténjen.

Tizennyolc évvel ezelőtt a génterápiás terület egy beteg halála után majdnem feledésbe merült egy olyan kísérletben, amelyet Penn James Wilson vezet. Az elmúlt 10 évben azonban a nyomozók, és ugyanazt a technológiát használják, amelyet Wilson segített létrehozni, óriási visszatérési erőfeszítéseket tettek. Spark esetében a Philadelphiai Gyermekkórház kulcsszerepet játszott a korai K + F munkában, és nagy szerepet adott a biotechnológia számára az első ilyen génterápia bevezetésében az USA piacán.

Két másik génterápia volt Európában, köztük a GlaxoSmithKline Strimvelis. De ritkán használták őket. A kérdés most az, hogy ezek a kezelések hogyan gyökerezhetnek az amerikai piacon, majd elterjedhetnek az egész világon.

Az a nap sokkal közelebbről néz ki, mint valaha.

Katherine High, a Spark Therapeutics K + F elnöke és vezetője elmondta: „A Luxturna klinikai programja olyan betegek adatait tartalmazza, amelyek hatékonyságát legfeljebb négy évig mutatják végpontokon, ideértve a kétoldalú multi-luminance mobilitási teszt (MLMT) pontszámváltozását és a teljes mező fényérzékenységét. küszöb (FST) tesztelés, a megfigyelés folyamatban van. Bízunk benne, hogy folytathatjuk az együttműködést az FDA-val, amint befejezi a Luxturna áttekintését. ”

Újra nyomtatva a Endpoints News oldalról. Copyright 2017. Végpontok Hírek jelentik és elemzik a napjaink legfontosabb biotechnológiai és gyógyszerészeti K + F híreit. Iratkozzon fel ingyenes jelentéseire a https://endpts.com webhelyen

  • Olvass tovább...